米国のヴァンダービルト大学と患者団体Dysautonomia Internationalが2015年から2016年にPOTS患者の大規模調査を実施しました。本調査を牽引している現在カルガリー大学所属のSatish Raj医師により2016年12月に発表された中間報告を以下に掲載いたします。

参考
調査票  Diagnosis and Impact of POTS  Vanderbilt University
調査結果  The Big POTS Study: Patient Powered Research and Plans for the Future  Dysautonomia International(動画ページ) 

■ 調査概要

目標 大規模、横断的調査、特定医療機関の推薦などのバイアス無し
方法 インターネットによる横断的調査
対象者 POTSと診断されている患者(確認なし)

*本調査はヴァンダービルト大学倫理委員会で承認済み。
*Dysautonomia International(米国の患者団体)による情報提供や事前テスト済み。

調査受付期間 2015年7月12日~2016年9月30日
有効回答数 4178名
回答時間 目標は30分間としたが、結果は60分間以上を要した

■ 主な確認事項

診断の難しさ/つらさ(悲しみ)の程度/社会的影響/経済的なことやその他の影響-失業、教育、医療費/障害の程度/検査内容/活動レベル/治療方法/症状/併存疾患/家族の病歴/QOLや疲労感の程度

■ 患者像

・性別:女性 90%以上、男性 10%未満
・人種:白人 90%以上、黒人 僅か、アジア系 僅か、Mix 数%、その他 僅か
・平均就学年数:14.8年

■ 発症年齢

・POTS患者の44%は18歳以上で発症
・発症のピークは14歳

■ 併存疾患

・POTS患者の83%は併存疾患がある。
・エーラスダンロス症候群の合併:28%
・自己免疫疾患の合併:16%
・エーラスダンロス症候群とPOTSの合併型における自己免疫疾患:18%
・併存疾患の一部はおそらく未診断の状態

■ 自己免疫疾患の併存

・回答者の16%は自己免疫疾患を併存

■ 主な症状

■ 診断に要した期間

・平均 49 ± 89ヶ月(平均値 ± 標準偏差)

■ 診断されるまでに受診した医師の数

・平均 7 ± 8名(平均値 ± 標準偏差)

■ 診断した医師の診療科

■ 就学について

POTSは就学が難しくなることがある。
・患者の89%は学校に行けない。
・患者の28%はホームスクーリングを受けている。
・患者の25%は退学に追い込まれている。
・患者の38%は大学進学や大学卒業を遅らせたり延期している。

■ 今後の展望

・POTSの経済的影響
・人間関係への影響
・QOLへの影響
・さまざまな治療方法の効果

・サブタイプごとの違い
-エーラスダンロス症候群を併発している患者としていない患者
-男性患者と女性患者
-発症年齢による違い
-発症契機による違い(ウイルス感染後、脳震盪後、妊娠後など)

・ 追跡調査
-時系列データ

・関連調査
-患者への再調査のための治験審査委員会の承認・許可
-マスト細胞活性化
-その他?

・今回の調査データを臨床データと結びつける
-この研究のための資金が必要・・・

■ 結論

・POTSは白人女性に多く見られる疾患である
・主な併存疾患は
-偏頭痛
-過敏性腸症候群
-エーラスダンロス症候群(関節可動亢進型)
・これらのデータは間違いなくPOTSのより正確な病像を提供すると考えられる。